Het eerste medicijn dat afkomstig is van marihuana, een geneesmiddel dat twee ongewone en destructieve vormen van epilepsie behandelt, is goedgekeurd door de Food and Drug Administration. Het eerste op marihuana gebaseerde voorschriftmedicijn werd op maandag 25 juni door de Amerikaanse Food and Drug Administration aangekondigd.
Epidiolex is een plantaardig derivaat, orale suspensie van cannabidiol (CBD) – een chemisch bestanddeel van marihuana dat geen roes of extatische “high” veroorzaakt. Patiënten van twee en volwassen die ongebruikelijke en ernstige vormen van epilepsie ondergaan, bekend als Lennox-Gastaut syndroom en het syndroom van Dravet worden behandeld door dit medicijn, dat zich vroeg in de kindertijd kan ontwikkelen. De toestemming van Epidiolex markeert ook de allerbeste keer dat de FDA een medicijn heeft toegestaan om Dravet syndroom te behandelen.
Scott Gottlieb, commissaris voor voedsel- en geneesmiddelenbeheer, zei: “Deze toestemming dient als een signaal dat het bevorderen van degelijke ontwikkelingsprogramma’s die actieve ingrediënten in marihuana geschikt beoordelen, kan leiden tot aanzienlijke medische therapieën”. Cannabidiol (CBD) is de bouwsteen van het medicijn Epidiolex, een van de honderden moleculen die in de marihuanaplant voorkomen, en bevat minder dan 0,1 procent tetrahydrocannabinol (THC), het psychoactieve bestanddeel dat mensen een verhoogd gevoel geeft.
De patiënten met het syndroom van Dravet en het syndroom van Lennox-Gastaut oefenen uit: “De moeilijk te beheersen aanvallen die een intens effect hebben op de kwaliteit van leven van deze patiënten,” zei Billy Dunn, MD, directeur van de afdeling neurologische producten in het centrum van de FDA voor geneesmiddelenbeoordeling en onderzoek. Mensen met beide ziektebeelden lijden aan frequente, verschillende soorten aanvallen en ervaren gewoonlijk ontwikkelingsstoornissen, waaronder een slechte ontwikkeling van motorische vaardigheden en intellectuele achterstand. Epidiolex is de eerste door de FDA goedgekeurde behandeling voor het syndroom van Dravet.
Het syndroom van Dravet verschijnt tijdens het eerste levensjaar met terugkerende (koortsstuipen) koortsgerelateerde aanvallen en het is een ongewone genetische ziekte. Andere soorten aanvallen komen later vaak voor, waaronder myoclonische aanvallen (spontane spierspasmen). Daarnaast kan status epilepticus optreden, een potentieel levensbedreigende staat van continue epilepsieactiviteit die medische spoedhulp vereist.
Een slechte ontwikkeling van taal en motorische vaardigheden wordt meestal ervaren door kinderen met het syndroom van Dravet, hyperactiviteit en moeite met anderen. Lennox-Gastaut syndroom begint in de kindertijd. Het wordt gekenmerkt door meerdere soorten aanvallen. Patiënten die lijden aan het Lennox-Gastaut-syndroom beginnen recidiverende aanvallen te hebben in de vroege jeugd, meestal tussen de leeftijd van 3 en 5 jaar.
Tonische aanvallen treffen meer dan driekwart van de personen, waardoor de spieren wild samentrekken. Bijna alle kinderen met het Lennox-Gastaut-syndroom ontwikkelen leerproblemen en een verstandelijke beperking. Een late ontwikkeling van motorische vaardigheden, zoals zitten en kruipen, komt bij veel patiënten voor. De meeste mensen met het Lennox-Gastaut-syndroom hebben hulp nodig bij de gebruikelijke dagelijkse bezigheden.
Meestal verschijnen in de eerste paar levensjaren Lennox-Gastaut en Dravet syndromen. Mensen die er last van hebben, kunnen verwoestende en herhaalde aanvallen ondergaan, soms tientallen per dag. Eén op de vijf patiënten is voorspelbaar vervallen voordat ze 20 jaar oud zijn. Geassocieerd met Lennox-Gastaut zijn zes andere geneesmiddelen die zijn goedgekeurd voor de behandeling van aanvallen, maar geen toestemming voor Dravet. Synthetische medicijnen die lijken op of gelijk zijn aan THC zijn eerder goedgekeurd door de FDA.
Programma’s op schema II en schema III hebben therapeutische waarde, maar ook potentieel voor verkeerd gebruik. Sommige onderzoekers hebben lang gedacht dat CBD in staat is om de destructieve aanvallen van de aanvallen te behandelen en zelfs patiënten, ouders van kinderen met ernstige epilepsie geloofden dit. Patiënten zijn in sommige situaties verhuisd naar staten met legale medische marihuana om het recht te hebben om het medicijn te gebruiken. In sommige winkels zijn echter onbetrouwbare of slechte CBD-producten verkrijgbaar.
Een onderzoek eind vorig jaar wees uit dat bijna 70 procent van de online verkochte CBD-producten verkeerd gelabeld waren. “De meest geschikte manier om van marihuana afgeleide behandelingen aan patiënten te brengen, is gecontroleerde klinische proeven die de bescherming en de werkzaamheid van een medicijn testen, samen met een voorzichtige beoordeling via het proces van goedkeuring door de FDA,” FDA-commissaris Scott Gottlieb, zei vandaag in een verklaring.
Daarnaast werd de toestemming gebruikt door Gottlieb om de jarenlange klinische ontwikkeling van Epidiolex als model te garanderen voor het op de markt brengen van goederen gemaakt van marihuana. Hij zei: De FDA staat klaar om bedrijven te helpen die dergelijke onderzoeksprogramma’s willen achtervolgen, maar ze moeten verifiëren dat hun producten werken en zijn beveiligd met gegevens uit klinische onderzoeken. Gottlieb zei: “Dit is een belangrijke medische vooruitgang”.
“Maar het is ook belangrijk om op te merken dat dit geen goedkeuring van marihuana of al zijn componenten is. Dit is de toestemming van één bepaald CBD-medicijn voor een exact gebruik. Goed onder controle zijnde klinische onderzoeken die het gebruik van deze verbinding bij de genezing van een specifieke aandoening evalueerden, waren haar basis. Bovendien is dit een gezuiverde vorm van CBD. Om ervoor te zorgen dat patiënten de voorspelbare voordelen krijgen, wordt het aan patiënten geleverd in een betrouwbare doseringsvorm en via een reproduceerbare manier van afleveren.
Dit is hoe degelijke medische wetenschap geavanceerd is. De meest voorkomende bijwerkingen van Epidiolex die werden opgemerkt door de FDA waren sufheid, sedatie en vermoeidheid, hoge leverenzymen, verminderde honger, diarree, puistjes, vermoeidheid, malaise en zwakte, slapeloosheid, slaapstoornissen en slaap van slechte kwaliteit en infecties.
Gottlieb is impliciet betrokken bij een aanvullend handhavingsonderzoek tegen bedrijven die onbelemmerde CBD-producten verhandelen met medische claims die niet worden gestaafd door bevestiging. De FDA heeft eerder waarschuwingsbrieven gestuurd aan bedrijven die hun producten als kanker of Alzheimer-jagers hebben overgewaardeerd. “Marketing van niet-goedgekeurde producten, met onzekere doseringen en formuleringen, kan voorkomen dat patiënten toegang krijgen tot geschikte, erkende therapieën om ernstige en zelfs dodelijke ziekten te behandelen,” zei hij.
Referentie:
- FDA keurt het eerste medicijn van het land goed dat van marihuana wordt gemaakt door ANDREW JOSEPH via Stat News
- Medicijn tegen marihuana wint de goedkeuring van de FDA – een primeur die de federale regelgeving van Beth Mole via Ars Technica kan veranderen
